【独家】专访复星凯特王立群博士:致力于CAR-T疗法造福国内患者

2017-12-22

2017年12月18日,国家食品药品监督管理总局发布《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则(试行)》,对国内细胞治疗产业的发展具有深刻的指导意义。


2017年1 月,复星医药与Kite Pharma 在中国合资成立复星凯特生物科技有限公司(简称“复星凯特”),复星医药由此获得Kite的CAR-T 疗法KTE-C19在中国的商业化权利以及后续产品的优先授权。


10 月18 日,KTE-C19(商品名Yescarta)获美国FDA 批准上市,用于治疗复发难治性弥漫大B细胞淋巴瘤,Yescarta 是全球第二款获批的CAR-T 疗法。FDA 公布,经Yescarta 治疗的完全缓解率达到51%,即51%患者的癌细胞完全清除。


12月5日,复星凯特在上海张江举办了细胞治疗基地启动仪式暨CAR-T科学研讨会,其正全面推进KTE-C19的技术转移、制备验证等工作,致力于早日推动该细胞治疗产品在国内的产业化。据复星凯特CEO王立群介绍,复星凯特遵循国家GMP标准,按照Kite Pharma生产工艺设计理念,建成了先进的细胞制备的超洁净实验室。


厚积薄发,Yescarta在中国的技术落地


“毫无疑问,复星凯特在这方面的准备是充足的。”王立群对KTE-C19在国内的技术落地和产业化充满信心,“国家监管政策与时俱进,与国际接轨。细胞制品的监管虽然还没有细则,但如果在申报过程中遇到困难是可以与CDE进行沟通对话的,CDE会反馈给到具体制品的申报指导性意见。”

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王立群博士


王立群博士告诉记者,12月9日到12日美国血液学会(ASH)年会已公布:在108例难治性侵袭性非霍奇金淋巴瘤(NHL)患者中,超过一半的患者在接受CAR T细胞Yescarta(axicabtagene ciloleucel,axi-cel)单次输注至少一年后仍然存活。在超过一年的时间内,42%的患者仍然持续缓解,40%的患者无癌症迹象。


“Kite Pharma作为投资方,将提供复星凯特多方面的支持,包括临床试验、商业化等等。”王立群博士谈到了复星凯特作为合资公司的优势体现在两个投资方在各方面的支持,“Kite所有的在研管线我们都有优先权利,这是一个长期的合作。同时,复星医药作为50%的股东在各方面提供了周到而又开放的支持。”


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复星凯特生物


“细胞制品按药品评审原则进行管理,CAR-T细胞疗法在国内申报IND需要准备足够的资料。”


2016年12月16日,国家食品药品监督管理总局药品审评中心(CDE)发布了《细胞制品研究与评价技术指导原则(征求意见稿)》,根据征求意见稿,细胞制品未来将按药品评审原则进行管理。2017年12月18日,国家食品药品监督管理总局发布《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则(试行)》。


试行的指导原则中指出其所述的细胞治疗产品是指用于治疗人的疾病,来源、操作和临床试验过程符合伦理要求,按照药品管理相关法规进行研发和注册申报的人体来源的活细胞产品。该指导原则不适用于输血用的血液成分,已有规定的、未经体外处理的造血干细胞移植,生殖相关细胞,以及由细胞组成的组织、器官类产品等。

 

“国内对于医药医疗技术的管理分为三大类,包括医药、医疗器械和医疗技术,原先细胞治疗归属于医疗技术。但根据最新的指导原则,细胞制品按药品评审原则进行管理。就国内的整个行业来讲,这是一个比较大的挑战。”王立群博士表示药品的审评是更加严谨的一个过程,包括了工艺验证的严谨性、质量的稳定性等等,国内CAR-T细胞疗法在申报IND时需要准备足够的资料。


“由注册思路的转变引导企业在制备、生产等各方面的调整是必要且重要的,尤其是针对那些之前将细胞疗法定位在医疗技术的企业来讲,挑战是比较大的,发展方向可能还需要进行重新规划。”王立群博士告诉记者,“与此同时,我们注意到也很高兴得知国内有一些企业已开始申报IND了。”


由CAR-T细胞疗法在国内外发展的差异引发的思考


“我只能讲,这是我观察到的一个现象,而不是具体意义上的‘差距’。”当记者问到“CAR-T细胞疗法在国内外发展的差距”时,王立群博士说道。

 

“国外相对比较不容易扎堆。”王立群博士告诉记者,“国内企业会出现一些‘扎堆’的情况,不太愿意去做更创新的,当然实体瘤国内做的不比国外少。”王立群博士具体分析了‘扎堆’的原因:国外的投资市场更成熟,有相应的机制和投资策略,投资中长期的公司。

 

“把目标定得更大些,做更新更原创的研究,回报周期可能更长些,这在国外的整个资本市场是允许的。”王立群博士坦言,国内部分企业对于技术的发展相对比较“急功近利”,这与资本市场、企业运营者的心态以及社会大环境都是息息相关的。“生物技术行业是需要积累和沉淀的,大家不妨认清自身的优势,分散地、差异化地发展。”